Sul concetto di “farmaco sperimentale”

[Vladimir Ilyich]

La scienza e la pratica della ricerca hanno ormai da molti anni stabilito un principio che fino ad oggi non era mai stato messo in discussione, ovvero che prima di poter essere considerato “sperimentato”, un farmaco dovesse terminare tutte le tre fasi sperimentali - fase 1, fase 2a/b e fase 3. Solo a quel punto veniva concessa dagli enti regolatori l’autorizzazione all’immissione in commercio (AIC).

Certo, la situazione pratica poteva essere nei fatti più “ingarbugliata”: potevano essere condotti studi successivi all’AIC - fase 4 - per chiarire alcuni punti secondari riguardo all’efficacia specifica in alcuni clusters specifici di pazienti, potevano essere iniziati nuovi studi di fase 2 o 3 su nuove, differenti indicazioni o segmenti di pazienti - tipo per esempio l’età pediatrica - o poteva essere richiesta - ed eventualmente concessa - l’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio.

Ma cos’è in effetti questa “autorizzazione condizionata”? Leggiamo direttamente dal sito di EMA

https://www.ema.europa.eu/en/human-r...-authorisation https://www.ema.europa.eu/en/human-r...-authorisation

L'Agenzia europea per i medicinali (EMA) sostiene lo sviluppo di farmaci che rispondono a esigenze mediche non soddisfatte. Nell'interesse della salute pubblica, ai richiedenti può essere concessa un'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata per tali medicinali sulla base di dati clinici meno completi di quelli normalmente richiesti, laddove il beneficio della disponibilità immediata del medicinale superi il rischio inerente al fatto che sono ancora necessari dati aggiuntivi.

Possiamo quindi già notare come per un farmaco che abbia ricevuto questo tipo di approvazione i dati di efficacia e sicurezza disponibili sono meno completi di quelli che normalmente vengono richiesti per un approvazione standard.

È del tutto logico e ragionevole ritenere che questa incompletezza altro non significhi che i dati presentati siano insufficienti per un’approvazione standard - altrimenti verrebbe concessa appunto tale autorizzazione e non quella condizionata.

Ma condizionata a che cosa? Proseguiamo la lettura.

Le autorizzazioni condizionali all'immissione in commercio sono valide per un anno e possono essere rinnovate annualmente.

Una volta concessa un'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata , il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve adempiere a obblighi specifici entro termini definiti.

Tali obblighi potrebbero includere [b]il completamento di studi in corso[/] o nuovi o la raccolta di dati aggiuntivi per confermare che il rapporto rischi/benefici del medicinale rimane positivo.

Ecco spiegato l’arcano: le condizioni richieste sono in buona sostanza l’obbligo di [b]portare a termine la sperimentazione[/]. E la logica vuole che una cosa che ancora dev’essere portata a termine non possa essere ritenuta terminata.

Certo, esistono dei dati preliminari di efficacia e sicurezza che - data l’urgenza, l’emergenza e l’assenza di alternative - consentono di autorizzare l’uso del prodotto, ma tali dati sono incompleti ed insufficienti a permettere un’autorizzazione standard

Dopo un anno, andranno verificati i nuovi dati raccolti nel corso della sperimentazione - che quindi, pacificamente, non è terminata - e andrà anche verificato il permanere dell’emergenza e [b]l’assenza di alternative approvate[/] (per i vaccini anticovid, con l’approvazione dei monoclonali e degli antivirali quest’assenza di alternative iste non sussistere più.

Sgombriamo subito il campo dalle obiezioni che sostengono la natura di mera “sorveglianza” o “farmacovigilanza” degli studi tuttora in corso sui vaccini: in realtà quelli che verranno raccolti fino a aprile 2023 sono dati di efficacia relativi a singolare doppia inoculazione, così come dati sulla sicurezza e tollerabilità.

Siamo quindi in presenza di uno studio sperimentale in cui la raccolta dei dati relativi ai cosiddetti “endpoints” - ovvero l’efficacia nel prevenire l’insorgere a della malattia, e l’assenza di effetti collaterali gravi - non è ancora terminata.

La sperimentazione è dunque pacificamente in corso e terminerà solo con la chiusura degli studi di fase 3.

[spq]

Esprimo una perplessità.
Ogni trattamento farmacologico di un paziente é, a ben guardare, un esperimento a sé, in quanto la sua efficacia dipende dal farmaco somministrato (modalità di somministrazione, qualità o purezza del farmaco, sua conservazione corretta, ...) e dal paziente (sue condizioni generali, patologie presenti, condizione psicologica, ambientale, ...), e forse da altri fattori, ma non certamente dal caso.
Dire che l'efficacia di un farmaco é, supponiamo, del 95%, significa credere che i risultati degli esperimenti del passato, su pazienti diversi in condizioni diverse, produrranno sul paziente presente un esito casuale condensato nella percentuale del 95%.
L'esito del presente esperimento potrà poi entrare nella statistica modificando la percentuale in questione. Il tutto senza un comprensione precisa del perché quel farmaco, somministrato a quel paziente in quelle condizioni ha prodotto certe conseguenze.

[acquazzurra]

Bravo Vladimir che hai aperto un 3D su questo argomento.
Avevo inserito in un post la pagina dell'AIFA sulla CMA...
Post ovviamente ignorato.
Qui c'è gente che parla e sentenzia senza aver mai cercato un'informazione seria per conto suo.
Interessante discussione.

[acquazzurra]

Siamo quindi in presenza di uno studio sperimentale in cui la raccolta dei dati relativi ai cosiddetti “endpoints” - ovvero l’efficacia nel prevenire l’insorgere a della malattia, e l’assenza di effetti collaterali gravi - non è ancora terminata.
La sperimentazione è dunque pacificamente in corso e terminerà solo con la chiusura degli studi di fase 3.

Rimane da capire la sentenza del TAR.
In base ha cosa emesso la sua sentenza?

[Vladimir Ilyich]

Esprimo una perplessità.
Ogni trattamento farmacologico di un paziente é, a ben guardare, un esperimento a sé, in quanto la sua efficacia dipende dal farmaco somministrato (modalità di somministrazione, qualità o purezza del farmaco, sua conservazione corretta, ...) e dal paziente (sue condizioni generali, patologie presenti, condizione psicologica, ambientale, ...), e forse da altri fattori, ma non certamente dal caso.
Dire che l'efficacia di un farmaco é, supponiamo, del 95%, significa credere i risultati degli esperimenti del passato, su pazienti diversi in condizioni diverse, daranno sul paziente presente un esito casuale condensato nella percentuale del 95%.
L'esito del presente esperimento potrà poi entrare nella statistica modificando la percentuale in questione. Il tutto senza un comprensione precisa del perché quel farmaco, somministrato a quel paziente in quelle condizioni ha prodotto certe conseguenze.

Da un punto di vista di filosofia della ricerca, la tua osservazione ha merito.

Del resto per la ricerca clinica clinica è sufficiente che un farmaco raggiunga un determinato risultato su una determinata percentuale di pazienti: poi ci sarà comunque una certa percentuale su cui il farmaco non funziona per nulla, o funziona poco.

L’importante è che non solo funzioni su una sufficiente percentuale di pazienti, ma che tale percentuale sia superiore a quella dei pazienti che guarirebbero comunque - se no non si potrà mai affermare che la guarigione è dovuta al farmaco è non al decorso naturale della patologia.

[Vladimir Ilyich]

Rimane da capire la sentenza del TAR.
In base ha cosa emesso la sua sentenza?

In base alla convinzione che un’approvazione condizionata interrompa la sperimentazione in quanto i dati forniti sono sufficienti.

[spq]

--- spostare nel forum "Salute e medicina" ---

[acquazzurra]

Riporto dall'AIFA

... La validità delle autorizzazioni all’immissione in commercio condizionate è di un anno e comporta per le aziende l’obbligo di effettuare ulteriori studi per ottenere dati completi. Il Comitato per i Medicinali per Uso umano (CHMP) dell’EMA valuta i dati generati in ottemperanza a tali obblighi specifici post-autorizzazione almeno una volta all’anno, per garantire che l’equilibrio dei benefici e dei rischi del medicinale continui a restare positivo. Alla fine della sua valutazione, il Comitato raccomanda il rinnovo o meno dell’autorizzazione condizionata, o la sua trasformazione in autorizzazione all’immissione in commercio standard. Il Rapporto quantifica in quattro anni l’intervallo di tempo mediamente richiesto per generare i dati aggiuntivi necessari a convertire un’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata in standard...

[acquazzurra]

--- spostare nel forum "Salute e medicina" ---

Aprine uno te se vuoi.
Non ci va nessuno in quella sezione.

[markk]

Ma se le tre fasi di sperimentazione sono state completate, perché dovrebbe persistere la definizione di "sperimentale"?